Terapia genica
Terapia genica con Etranacogene dezaparvovec per l'emofilia B
L'emofilia B da moderata a grave viene trattata con la sostituzione continua e permanente del fattore IX della coagulazione per...
La prima terapia genica con cellule CAR-T in grado di curare le forme più gravi di neuroblastoma
La prima terapia genica con cellule CAR-T in grado di curare le forme più gravi di neuroblastoma, il tumore solido...
Sicurezza ed efficacia della terapia di sostituzione genica per la miopatia miotubulare legata al cromosoma X: studio ASPIRO
La miopatia miotubulare legata al cromosoma X è una malattia muscolare congenita rara, pericolosa per la vita, osservata principalmente nei...
Morte dopo terapia genica con rAAV9 ad alte dosi in un paziente affetto da distrofia muscolare di Duchenne
Il rilevamento della mutazione BRAF V600E nel glioma pediatrico di basso grado è stato associato a una risposta inferiore alla...
Terapia genica combinata citotossica e immunostimolante per il glioma primario di alto grado dell'adulto
I gliomi di alto grado hanno una prognosi sfavorevole e non rispondono bene al trattamento. Le risposte immunitarie efficaci al...
Darolutamide più terapia di deprivazione androgenica e Docetaxel nel tumore della prostata metastatico sensibile agli ormoni. Valutazione dell’efficacia e della sicurezza nello studio ARASENS per volume e per rischio
Per i pazienti con tumore prostatico metastatico ormono-sensibile, il carico metastatico influisce sull'esito. Sono state esaminate l’efficacia e la sicurezza...
Abiraterone acetato più Prednisolone con o senza Enzalutamide per i pazienti con tumore alla prostata metastatico che iniziano la terapia di deprivazione androgenica: risultati finali di due studi della piattaforma STAMPEDE
Abiraterone acetato ( Zytiga ) più Prednisolone ( di seguito denominato solo Abiraterone ) o Enzalutamide ( Xtandi ) aggiunti...
Abiraterone più Prednisone aggiunto alla terapia di deprivazione androgenica e a Docetaxel nel tumore prostatico sensibile alla castrazione metastatico de novo: studio PEACE-1
L'attuale standard di cura per il tumore alla prostata metastatico sensibile alla castrazione integra la terapia di deprivazione androgenica con...
Terapia genica AAVS3 nei pazienti con emofilia B
FLT180a ( Verbrinacogene setparvovec ) è una terapia genica con adenovirus-associato ( AAV ) diretta al fegato che utilizza un...
Adstiladrin a base di Nadofaragene firadenovec, la prima terapia genica per il tumore della vescica ad alto rischio e non-muscolo invasivo. Approvazione da parte di FDA
La Food and Drug Administration ( FDA ) statunitense ha approvato Adstiladrin ( Nadofaragene firadenovec-vncg; Nadofaragene firadenovec ), una terapia...
Uso e durata della terapia della deprivazione androgenica con radioterapia definitiva per cancro alla prostata localizzato
Studi randomizzati hanno studiato varie strategie di intensificazione della terapia di deprivazione androgenica ( ADT ) negli uomini sottoposti a...
Terapia genica con cellule staminali ematopoietiche con vettore lentivirale per la leucodistrofia metacromatica a esordio precoce
Un trattamento efficace per la leucodistrofia metacromatica ( MLD ) rimane un'esigenza medica sostanziale insoddisfatta. Sono state studiate la sicurezza...
Terapia genica: Upstaza a base di Eladocagene exuparvovec negli adulti e nei bambini affetti da grave deficit AADC
Upstaza è un medicinale di terapia genica usato negli adulti e nei bambini di età pari o superiore a 18...
Terapia genica con Betibeglogene autotemcel per la beta-talassemia genotipo non-beta-0/beta-0
La terapia genica con Betibeglogene autotemcel ( Beti-cel; Zynteglo ) per la beta-talassemia trasfusione-dipendente contiene cellule staminali ematopoietiche CD34+ autologhe...
Terapia genica con Valoctocogene roxaparvovec per l'emofilia A
Valoctocogene roxaparvovec ( AAV5-hFVIII-SQ ) è un vettore di terapia genica basato sul virus adeno-associato 5 ( AAV5 ) contenente...
Terapia genica sostitutiva con Onasemnogene abeparvovec nei bambini con atrofia muscolare spinale di età pari o inferiore a 24 mesi e peso corporeo fino a 15 kg
Data la novità della terapia sostitutiva genica con Onasemnogene abeparvovec ( Zolgensma ) nell'atrofia muscolare spinale, i dati di efficacia...
Approvato in Europa Roctavian a base di Valoctocogene Roxaparvovec, la prima terapia genica per l'emofilia A grave
La Commissione Europea ha concesso l'autorizzazione condizionata all'immissione in commercio della terapia genica Roctavian ( Valoctocogene Roxaparvovec ) per il...
Terapia genica lentivirale per immunodeficienza combinata grave con carenza dell’enzima Artemis
L'enzima di riparazione del DNA Artemis è essenziale per il riarrangiamento dei recettori delle cellule T e B. Le mutazioni...
Rezvilutamide versus Bicalutamide in combinazione con terapia di deprivazione androgenica nei pazienti con tumore alla prostata ad alto volume, metastatico, sensibile agli ormoni: studio CHART
Rezvilutamide ( Ariane ), un nuovo inibitore del recettore degli androgeni con bassa penetrazione della barriera ematoencefalica, ha mostrato una...
Miglioramenti a lungo termine e olistici nei bambini con deficit di AADC trattati con terapia genica PTC-AADC: analisi dei risultati a 5 anni
L'analisi dei risultati a 5 anni con la terapia genica PTC-AADC, presentata al 50° Incontro annuale della Child Neurology Society,...